第兩百五十五章 地貧新藥海外上市

    而且統計分析要顯示這個有效性有可靠的數據支持，不是因為碰巧的運氣所致。

    按照fda此前的指示顯示，有效性達到30%就有望獲批。

    當然，有效性越高越好。

    不過在一些急症重症的病症裡，雙盲藥物實驗無疑是一場血淋淋的殘酷試驗。

    患者馬上就要死去，卻被安排到對照組，服用安慰劑，這往往會引發巨大的倫理爭議，會被認為是不道德的行為。

    所以三清之前的抗癌藥等藥物，並沒有進行雙盲實驗。

    因為晚期癌症自愈的概率接近於0，安慰劑的客觀有效率接近於0，如果一個藥物在治療中能達到非常高的客觀有效率，那幾乎100%概率是有效的，這一點無需雙盲對照也能看出來。

    這跟感冒，咳嗽這類病症不一樣，這些疾病依靠人體免疫力可以大部分達到自愈，什麼藥物都不用，也會有90%以上的人會自愈，如果給與藥物治療，自愈率會更高。

    因此，這種能靠人體免疫系統自愈的疾病，要想獲得確切的藥物效果證據，就一定要做雙盲對照臨床試驗，才不會把服用安慰劑後的免疫力自愈誤認為是藥物的治療功能。

    像抗癌藥這樣的藥物，只要客觀有效率高於標準療法，樣本量達到一定數量，副作用可耐受，就能獲得fda給與的突破性療法認定，優先評審快速上市。

    這一次的地中海貧血症基因藥物也是同樣走的創新審批綠色通道。

    跳過了無數繁瑣，噁心人的審批程序，第一時間進入臨床三期。

    並且考慮到地中海貧血症屬於罕見病，臨床人數也進行了大幅削減，只要幾十人就夠了。

    總之，全程開啟綠燈，力求以最快速度，推動這款新藥的上市銷售。

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    鷹國，西弗吉尼亞州。

    這是鷹國止痛藥氾濫最嚴重的州之一，被稱為阿片類藥物的危機中心。

    亞歷山大一瘸一拐地走進診所，來到醫生面前。

    “醫生，我又來了，止痛藥吃完了，大腿這裡還是很痛，再給我開點藥吧。”

    他已經來過好幾次了，輕車熟路地跟醫生開口。

    醫生沉著臉:“不是才給你開了兩週的藥？怎麼這麼快就吃完了？”

    亞歷山大嬉皮笑臉道:“這個藥吃久了效果沒那麼持久，我偶爾會多吃一片，感覺會好很多。”